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La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular que tiene origen genético. Se considera una enfermedad rara y grave que se caracteriza fundamentalmente por una pérdida progresiva de la fuerza muscular y el deterioro de la función pulmonar.

La atrofia muscular espinal afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 bebés nacidos en el mundo cada año. Suele diagnosticarse en niños y hace que los músculos se debiliten y se desgasten. Dependiendo de su gravedad, las personas que padecen la enfermedad tienen dificultades para moverse, comer y, en algunos casos, respirar, lo que les hace cada vez más dependientes de sus padres y cuidadores.